PRESSEMITTEILUNGEN

München (ots) – Studie soll alle Patienten mit STEC-HUS einschließen, die Eculizumab auf Anfragen ihrer Ärzte erhalten haben

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALXN) und Alexion Pharma International Sàrl (APIS) teilten heute mit, dass das Paul-Ehrlich-Institut (PEI), das Bundesinstitut für Impfstoffe und biomedizinische Arznei-mittel, die Durchführung einer Open-Label-Studie mit Eculizumab (Soliris®) genehmigt hat. Eculizumab wird als experimentelle Behandlung bei Patienten eingesetzt, die an dem Shiga-Toxin produzierenden E. coli Hämolytisch Urämischen Syndrom (STEC-HUS) erkrankt sind. STEC-HUS ist eine Komplikation bei der Infektion mit dem Entero-hämorrhagischen Escherichia coli (EHEC)-Bakterium, die seit Mai in einer ungewöhnlich großen Anzahl in Deutschland auftritt.

EHEC-Infektionen sind sehr selten. Die dabei mögliche STEC-HUS-Komplikation, die nur einen Teil der EHEC-Infizierten betrifft, ist als äußerst selten zu bezeichnen. STEC-HUS ist eine schwerwiegende und lebensbedrohliche Erkrankung, die durch unkontrollierte Komplementaktivierung verursacht wird.

Wie von Alexion am 30. Mai 2011 angekündigt, hat die Firma in Reaktion auf die Anfragen deutscher Ärzte und Krankenhäuser, die STEC-HUS-Patienten behandeln, ein Eculizumab-Zugangsprogramm initiiert, in dessen Rahmen das Medikament für die Dauer der Krise kostenlos zur Verfügung gestellt wird. Da die Anzahl der STEC-HUS Fälle auf ein unerwartetes Ausmaß angestiegen ist, haben sich das PEI, führende deutsche Ärzte und Alexion abgestimmt, eine klinische Studie aufzusetzen, um sicherzustellen, dass die experimentelle Therapie mit Eculizumab den Patienten unter kontrollierten Bedingungen zur Verfügung gestellt wird. Dadurch soll die Sicherheit und Wirksamkeit des Einsatzes bei diesem schweren Krankheitsbild gefördert werden. In die Studie sollen alle Patienten eingeschlossen werden, die Eculizumab bei dem derzeitigen STEC-HUS-Ausbruch erhalten. “Wir haben eine unerwartet hohe Anzahl an Patienten mit STEC-HUS, die schwerstkrank sind und ein breites Spektrum klinischer Manifestationen zeigen. Um weiterhin zügig auf diese Krise reagieren zu können, halten wir es für den sinnvollsten Weg, die Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei STEC-HUS in einer kontrollierten Studie zu untersuchen”, sagte Prof. Dr. med. Rolf Stahl, Ärztlicher Direktor der Klinik für Nephrologie, Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf UKE und Leiter der Studie. “Das Ziel der Studie ist es, den Rahmen für eine koordinierte und systematische Datenerfassung zu schaffen, um zum einen den Ärzten in der jetzigen Krise Unterstützung anbieten zu können und zum anderen mehr über das Potenzial von Eculizumab bei der Behandlung von zukünftigen STEC-HUS-Patienten zu lernen”.

Nach Aussagen des Robert-Koch-Instituts haben sich mehr als 3.400 Menschen in Deutschland mit EHEC infiziert, über 35 Menschen sind bislang an der Infektion gestorben. Mit mehr als 800 bestätigten STEC-HUS Fällen handelt es sich damit um einen der größten beschriebenen Ausbrüche dieser Erkrankung in der Geschichte (1). “Von Beginn dieser Krise an hat Alexion schnell auf die Anfragen der Ärzte nach Eculizumab reagiert. Wir haben jetzt unsere Zusammenarbeit mit führenden deutschen Ärzten verstärkt, um diese klinische Studie unter der Aufsicht des Paul-Ehrlich-Instituts durchzuführen”, sagte Leonard Bell, M.D., Chief Executive Officer von Alexion. “Wir von Alexion sind unbedingt bereit, mit den Ärzten in Deutschland während dieser Krise zusammen zu arbeiten und unsere 20-jährige Erfahrung in der Erforschung und Behandlung von Komplement-Erkrankungen beizutragen. Unser wichtigstes Ziel ist es, zusammen mit den deutschen Ärzten und dem PEI mehr über die potenzielle Rolle der Komplementinhibition mit Eculizumab bei STEC-HUS zu erfahren. Unsere Expertise mit äußerst seltenen Erkrankungen ist besonders in diesem Fall sehr hilfreich, da es sich relativ gesehen immer um eine sehr kleine Anzahl von STEC-HUS Patienten handelt”.

Über STEC-HUS

STEC-HUS ist eine äußerst seltene und lebensbedrohliche Erkrankung, die auf einer unkontrollierten Komplementaktivierung beruht. Dadurch kommt es zur Thrombozytenaktivierung, Thrombose (Blutgerinnsel), Hämolyse (Zerstörung der roten Blutkörperchen) und Entzündung der kleinen Blutgefäße im gesamten Körper (systemische thrombotische Mikroangiopathie oder systemische TMA). Aufgrund der systemischen TMA haben STEC-HUS Patienten ein erhöhtes Risiko, multiple Schädigungen lebenswichtiger Organe (Gehirn, Herz, Lunge, Nieren und Organe des Magen-Darm-Traktes) zu erleiden. Diese schweren Organschäden führen häufig zum Tod der betroffenen Patienten. Unabhängig davon und im Rahmen von Alexions bisheriger Forschungs- und Entwicklungsstrategie wird Eculizumab sowohl von der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als auch von der europäischen EMA zurzeit als zukünftige Behandlungsmöglichkeit für Patienten mit atypischem Hämolytisch-Urämischem Syndrom (aHUS) geprüft. Obwohl ähnlich, was die lebensbedrohlichen TMA-Auswirkungen anbelangt, sind aHUS und STEC-HUS verschiedene Erkrankungen. aHUS ist eine lebenslange genetische Erkrankung mit unkontrollierter Komplement-Aktivierung, während STEC-HUS nicht genetisch bedingt ist sondern die unkontrollierte Komplement-Aktivierung Folge einer Infektion ist. Eculizumab ist für die Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) in den USA, der EU, Japan und anderen Ländern zugelassen. PNH ist eine äußerst seltene, lebensbedrohliche Bluterkrankung, bei der es zu chronischer unkontrollierter Komplement-Aktivierung kommt. Eculizumab ist in keinem Land für die Behandlung einer anderen Erkrankung zugelassen. Es existieren keine kontrollierten Studien mit Eculizumab bei STEC-HUS, jedoch wurden kürzlich im New England Journal of Medicine Fallbeschreibungen mit ermutigenden Resultaten nach der Verabreichung von Eculizumab bei STEC-HUS Patienten publiziert (2).

Über Eculizumab (Soliris®)

Eculizumab ist der erste terminale Komplement-Inhibitor und wurde von Alexion vom Wirkstoff bis zur Marktreife entwickelt und zugelassen. Unter dem Handelsnamen Soliris® ist Eculizumab in den USA, der Europäischen Union, Japan und anderen Staaten als erste Behandlung für Patienten mit PNH, einer äußerst seltenen und lebensbedrohlichen Bluterkrankung mit chronischer unkontrollierter Komplement-Aktivierung zugelassen. Die Komplement-Aktivierung verursacht eine chronische Zerstörung der roten Blutzellen (Hämolyse), Blutgerinnsel und Organversagen mit frühzeitigem Tod. Vor der Zulassung von Eculizumab existierte keine spezifische Therapie für PNH-Patienten. Eculizumab ist nicht zugelassen für die Behandlung von STEC-HUS oder anderen Indikationen außer PNH. Die Erforschung und Entwicklung der Komplement-Inhibition bei PNH hat Alexion einige der höchsten Auszeichnungen in der pharmazeutischen Industrie gebracht: 2008 der Prix Galien USA “Award für das beste Biotechnologie-Produkt mit großem Einfluss auf die zukünftige biomedizinische Forschung” und 2009 der Prix Galien France in der Kategorie der “Medikamente für seltene Erkrankungen”.

Wichtige Sicherheitsinformation

Eculizumab ist bei Patienten mit PNH im Allgemeinen gut verträglich. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen bei PNH-Patienten sind Kopfschmerzen, Schwindel, Übelkeit und Fieber. Bei der Behandlung mit Soliris sollte eine gleichzeitige Therapie mit Antikoagulanzien nicht verändert werden, da keine Erfahrungen über die Auswirkungen eines Absetzens von Antikoagulanzien vorliegen. Die Fachinformation beschreibt spezielle Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen bei der Anwendung von Eculizumab: Aufgrund seines Wirkungsmechanismus erhöht Soliris die Anfälligkeit des Patienten für eine Meningokokkeninfektion (Neisseria meningitidis). Bei diesen Patienten könnte das Risiko bestehen, durch ungewöhnliche Serogruppen (insbesondere Y, W135 und X) zu erkranken, obwohl potenziell eine Meningokokkenerkrankung durch jedwede Serogruppe auftreten kann. Zur Verringerung des Infektionsrisikos müssen alle Patienten mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung von Soliris geimpft und entsprechend den geltenden medizinischen Impfrichtlinien erneut geimpft werden. Tetravalente Impfstoffe gegen die Serogruppen A, C, Y und W135 werden besonders empfohlen, vorzugsweise Konjugatimpfstoffe. Eine Impfung ist jedoch unter Umständen nicht ausreichend, um eine Meningokokkeninfektion zu verhindern. Die offiziellen Empfehlungen zur indikationsgerechten Anwendung von Antibiotika sollten berücksichtigt werden. Es wurde über Fälle von schwerwiegenden oder tödlich verlaufenden Meningokokkeninfektionen bei mit Soliris behandelten Patienten berichtet. Alle Patienten sollten auf Frühzeichen einer Meningokokkeninfektion überwacht, bei Infektionsverdacht sofort untersucht und, falls erforderlich, mit Antibiotika behandelt werden. Die Patienten sollten über diese Anzeichen und Symptome sowie die für eine sofortige ärztliche Behandlung einzuleitenden Schritte informiert werden. (3)

Über Alexion

Alexion Pharmaceuticals, Inc. ist ein Biopharmaunternehmen, das sich darauf spezialisiert hat, für Patienten mit äußerst seltenen, schweren und lebensbedrohlichen Erkrankungen das Leben verbessernde Therapien zu erforschen, zu entwickeln und zur Verfügung zu stellen. Weitere Informationen zu Alexion Pharmaceuticals, Inc. erhalten Sie unter www.alexionpharma.com.

Safe Harbour Erklärung

Diese Pressmitteilung beinhaltet zukunftsorientierte Aussagen, einschließlich Äußerungen, die im Zusammenhang mit klinischen Entwicklungen und möglichen gesundheitlichen und medizinischen Benefits von Eculizumab (Soliris®) für die Behandlung von Patienten mit STEC-HUS stehen. Zukunftsorientierte Aussagen unterliegen Faktoren, die dazu führen können, dass die Resultate und Pläne von Alexion von den ursprünglichen Erwartungen abweichen. Diese schließen zum Beispiel Entscheidungen der Aufsichtsbehörden die Zulassung betreffend oder Herstellungsschwierigkeiten für Soliris, was die aktuelle oder zukünftige Indikationen anbelangt, und andere Risiken ein: vom Zeitpunkt der Bericht¬erstattung Alexions bei der Wertpapier- und Börsenaufsichtsbehörde, einschließlich, jedoch nicht limitiert auf die Risiken, die in Alexions vierteljährlichem Geschäftsbericht auf Formular 10-Q für die Periode bis 31. März 2011 diskutiert wurden sowie in weiteren Berichten an die Wertpapier- und Börsenaufsicht. Alexion wird die zukunftsorientierten Äußerungen nicht aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressmeldung auftreten, außer wenn es aufgrund juristischer Belange notwendig werden sollte.

Referenzen

1. Robert Koch Institut: http://www.rki.de/EN/Home/homepage__node.html. Stand 19. Juni 2011.

2. Lapeyraque A-L, Malina M, Fremeaux-Bacchi V, et al. Complement blockade in severe Shigatoxin-associated HUS. N Engl J Med 2011. DOI: 10.1056/NEJMc1100859.

3. Fachinformation Soliris®

Pressekontakt:

Bei Alexion: Dr. Thomas Bock, M.D., Senior Vice President, Global
Medical Affairs (E-Mail: EHECmedinfo@alxn.com)

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